Neuer Biomarker für Diagnose und Therapie der Kinderdemenz

Die Neuronalen Ceroid Lipofuszinosen (NCL), auch Kinderdemenz genannt, sind die häufigsten Formen neurodegenerativer Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter. NCL ist bisher nicht heilbar und nimmt einen tödlichen Verlauf. Die Joachim Herz Stiftung und die NCL-Stiftung vergeben seit 2017 gemeinsam den mit 50.000 Euro dotierten NCL-Forschungspreis, um die so dringend benötigte Forschung auf dem Gebiet der NCL zu fördern. Mit dem 10. NCL-Forschungspreis wird in diesem Jahr Dr. Monther Abu-Remaileh von der Stanford University, USA, für sein Projekt zu neuen Biomarkern für NCL ausgezeichnet.

Die NCL-Stiftung vergibt seit 2008 regelmäßig den NCL-Forschungspreis. Mit der Auszeichnung prämiert der Wissenschaftliche Beirat der NCL-Stiftung eine innovative Forschungsidee, die zur Entwicklung einer Therapie oder eines Medikaments für die NCL beitragen soll. Der NCL-Forschungspreis ist die höchstdotierte Auszeichnung im Bereich Kinderdemenz.

Mit dem 10. NCL-Forschungspreis wurde das Projekt „CLN3 metabolic function: from basic discovery to biomarker development“ von Dr. Monther Abu-Remaileh von der Stanford University, USA, ausgezeichnet. Es hat zum Ziel, Biomarker zu entwickeln zur Unterstützung von Diagnose und Therapie der juvenilen NCL, auch CLN3 genannt. Aufgrund der Covid-19-Pandemie kann die feierliche Preisverleihung im Rahmen des traditionellen NCL-Kongresses in Hamburg erst im kommenden Jahr stattfinden. „Wir freuen uns über dieses wichtige Forschungsvorhaben und hoffen, dass das Preisgeld dabei helfen kann, dem Ziel der NCL-Stiftung näher zu kommen, eine Therapie für die Kinderdemenz zu finden,“, sagt Dr. Henneke Lütgerath, Vorstandsvorsitzender der Joachim Herz Stiftung, die das Preisgeld zur Verfügung stellt. „Einen spezifischen und exakt bestimmbaren Biomarker für CLN3 zur Verfügung zu haben, wäre ein Durchbruch und brächte die Therapie-Entwicklung für diese Erkrankung ein großes Stück voran“, so Dr. Frank Stehr, Vorstand der NCL-Stiftung. Mit Hilfe des Preisgeldes wird die prämierte Forschungsidee an der Stanford University von Dr. Monther Abu-Remaileh und seiner Arbeitsgruppe umgesetzt.

Über das Forschungsprojekt
Biomarker für NCL und besonders für die mit am häufigsten auftretende Form CLN3 zur Verfügung zu haben, ist bis heute ein ungedeckter medizinischer Bedarf. Sie sind jedoch unerlässlich, um als Indikatoren den Verlauf und den Erfolg von Therapien während der Medikamentenentwicklung beurteilen zu können. Monther Abu-Remaileh und seine Arbeitsgruppe konnten in CLN3 erkrankten Zellen eine massive Anhäufung spezifischer Stoffwechsel-Abbauprodukte feststellen. Wird die normale CLN3-Funktion wiederhergestellt, ist ein Genesen der Zellen zu beobachten. In präklinischen Untersuchungen wollen die Forscher nun überprüfen, ob die Menge dieser Stoffwechsel-Abbauprodukte in den Zellen als signifikanter Biomarker für die CLN3-Erkrankung dienen kann.

Joachim Herz Stiftung fördert die wissenschaftliche Arbeit der NCL-Stiftung
Seit 2017 fördert die in Hamburg ansässige Joachim Herz Stiftung die wissenschaftliche Arbeit der NCL-Stiftung. Mit der Förderung werden u.a. die NCL-Forschungspreise sowie Wissenschaftstagungen und ein neues Förderinstrument zur Finanzierung einer Postdoktoranden-Stelle unterstützt. Somit wird sowohl die NCL-Forschung gestärkt als auch der wissenschaftliche Austausch gefördert, dem im Falle seltener Erkrankungen, zu der auch die Kinderdemenz gehört, eine besondere Bedeutung zukommt.

Über die Kinderdemenz NCL
„Neuronale Ceroid Lipofuszinosen (NCL)“ sind die häufigsten genetisch bedingten neurodegenerativen Erkrankungen des Kindes- und Jugendalters. Sie gehören zu den Seltenen Erkrankungen. Jedes Jahr sind in Deutschland ca. 20 Kinder betroffen. NCL sind so genannte lysosomale Speicherkrankheiten: bei den NCL-Patienten kommt es zu einer krankhaften Ablagerung von wachsartigem Lipofuszin in den Körperzellen und dadurch zu einem massiven Absterben von Nervenzellen. NCL wird auch als „Kinderdemenz“ bezeichnet, da bei den betroffenen Kindern ein fortschreitender geistiger Abbau zu den Symptomen gehört, neben dem Auftreten einer Epilepsie sowie dem Verlust der Sehfähigkeit und der Bewegungskontrolle. Kaum eines der Kinder erreicht das 30. Lebensjahr. Mehr zur Krankheit NCL erfahren Sie im Internet auf den Seiten der NCL-Stiftung unter www.ncl-stiftung.de/kinderdemenz-ncl/krankheit

Über die Joachim Herz Stiftung
Die gemeinnützige Joachim Herz Stiftung arbeitet überwiegend operativ und ist vorrangig in den Themenfeldern Naturwissenschaften, Wirtschaft sowie Persönlichkeitsbildung tätig. In diesen drei Bereichen werden auch kleine, innovative Projekte Dritter gefördert. Seit 2017 unterstützt die Stiftung zudem Forschungsprojekte in den Themenfeldern Medizin, Recht und Ingenieurwissenschaften. Die Joachim Herz Stiftung wurde 2008 errichtet und gehört zu den großen deutschen Stiftungen. Weitere Informationen sind im Internet zu finden unter www.joachim-herz-stiftung.de

Über die NCL-Stiftung
Die gemeinnützige NCL-Stiftung mit Sitz in Hamburg setzt sich seit ihrer Gründung im Jahr 2002 für die nationale und internationale Forschungsförderung ein, um von NCL betroffenen Kindern eine Aussicht auf bisher fehlende Therapie- und Heilungsansätze zu geben. Hierfür werden Forschungsprojekte initiiert, finanziert und unterstützt und es wird die Bildung eines weltweiten NCL-Netzwerks vorangebracht. Zudem leistet die Stiftung Aufklärungsarbeit bei Ärzten und sensibilisiert die Öffentlichkeit für die Erkrankung. Weitere Informationen sind im Internet zu finden unter www.ncl-stiftung.de

Quelle

https://www.ncl-stiftung.de/
Diese Pressemitteilung wurde eingestellt von: Birgit Faßbender, NCL-Stiftung

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